툴젠 유전자 가위 기술과 CAR-T 접목하여 '난소암' 치료제 개발

 

유전자 가위 특허로 유명한 바이오벤처 '툴젠'에 대해 알아보겠습니다.

 

세기의 특허 전쟁이라고 불리는 크리스퍼 유전자 가위 특허 전쟁에서 '툴젠'이 우위를 점하고 있다는 소식이 들렸습니다. 크리스퍼 유전자 가위 기술은 최근 생명과학 분야에서 가장 혁신적인 기술로 꼽히고 있는 기술입니다. '툴젠'은 크리스퍼 가위 원천 특허를 기반으로 특허 수익화 사업과 유전자 교정 기술을 적용한 치료제, 동물 및 종자 관련 제품에 대한 연구 개발을 진행하고 있습니다.

 

크리스퍼 유전자 가위 시스템은 박테리아가 외부로부터 침입한 바이러스의 DNA를 기억해 두었다가 재 침입 시 이를 절단하여 자신을 스스로 지키는 면역 시스템을 말합니다.

 

Toolgen 유전자가위 기술과 CAR-T 기술 접목하여 난소암 치료제 개발

 

여기서 '크리스퍼(CRISPR)'란 박테리아 유전체에서 발견되는 독특한 염기서열로서, ‘clustered regularly interspaced short palindromic repeats’의 약자입니다. 규칙적인 간격을 가지고 나타나는 짧은 회문 구조의 반복된 서열이라는 의미입니다.

 

크리스퍼 유전자 가위는 유전체의 특정 DNA를 정확히 찾아 잘라낼 수 있는 기술로서 바이오 산업계에 많은 관심을 받는 기술입니다. 크리스퍼 유전자 가위는 유전병 치료제 개발뿐만 아니라 식량 문제를 해결하기 위한 종자 개발에도 사용될 것으로 기대되고 있어 수 조원대의 경제적 가치를 지니고 있다고 평가되고 있습니다.

 

바이오산업과 치료제 개발에 많은 변화를 일으킬 것으로 예상되는 만큼 크리스퍼 유전자 가위 특허에서 발명자 자격을 누가 획득하는지 많은 관심이 쏠리고 있습니다.

 

 

 

'툴젠'은 UC버클리 교수 연구진, 하버드대 브로드 연구소와 특허권을 가지고 분쟁 중인데요. 최근 툴젠이 특허 관련 미국 저촉심사 첫 단계에서 두 연구소를 이기고 '시니어 파티(첫 번째 발명자)' 지위를 얻었다는 소식이 들렸습니다. 저촉심사는 특허 분쟁이 생길 때 최초 발명자를 판단해서 특허를 부여하는 제도를 말합니다. 특허 소송에서 최종적으로 어떤 결과가 쥐어질지 많은 관심이 쏠리고 있습니다.

 

 

CAR-T 기술로 난소암 등 고형암 치료제 개발

 

더불어 '툴젠'은 호주 바이오텍 카테릭스와 공동 연구 중인 난소암 치료제도 개발하고 있습니다. CAR-T 플랫폼 기반의 이 치료제는 이르면 2022년 12월 글로벌 임상 1상을 시작할 예정입니다. '툴젠'의 파이프라인 중 임상 단계가 가장 빠른 치료제로서 유전자 가위로 교정한 면역세포를 체외에서 배양한 뒤에 골수 등에 주입하여 재생산된 체내 세포를 퍼지게 하는 방식의 치료제입니다. 현재는 호주에서 전임상을 진행하고 있습니다.

 

유전자 가위 기술이 상용화되면 인류의 각종 난치병 치료제에 새 국면을 맞이할 수 있을 것으로 예상되는 만큼 '툴젠'에서 연구 중인 여러 치료제를 주목할 필요가 있어 보입니다.